¿Una sola inyección para la diabetes tipo 2? Una empresa de biotecnología está trabajando en ello.

La pérdida de peso fue sorprendente, dice Rajagopalan. Ozempic y Wegovy se inyectan en la grasa del muslo, la cintura o la parte superior del brazo. Desde allí, ingresan al torrente sanguíneo, donde de alguna manera se comunican con el cerebro. Debido a que la terapia génica de Fractyl se administra directamente al páncreas, los científicos de la compañía no esperaban una pérdida de peso significativa.

Una explicación es que la terapia génica produce suficiente GLP-1 en el páncreas para que una parte entre en el torrente sanguíneo y se comunique con el cerebro, dice Daniel Drucker, endocrinólogo y profesor de medicina en la Universidad de Toronto. Otra posibilidad, dice, es que haya un mecanismo de señalización desconocido en el páncreas que le diga al cerebro que deje de comer.

Para administrar la terapia al páncreas, la compañía desarrolló un procedimiento endoscópico que consiste en pasar una aguja delgada unida a un catéter que viaja por la garganta hasta el tracto gastrointestinal.Los científicos de Fractyl probaron la seguridad del procedimiento en 50 cerdos que tienen páncreas. anatómicamente similar a la de los humanos. El equipo confirmó que el procedimiento entregó con éxito la terapia génica a las células pancreáticas, pero no probó si condujo a cambios en el azúcar en la sangre o el peso en los cerdos. No se observaron efectos secundarios adversos en los animales.

Pero Drucker se muestra escéptico acerca de inyectar la terapia directamente en el páncreas humano: "El páncreas es un órgano muy frágil e importante", dice. "Si se golpea o golpea, puede causar inflamación".

Además de producir insulina, el páncreas produce enzimas digestivas que ayudan a descomponer los alimentos. Pero cuando se inflama, una afección llamada pancreatitis, estas enzimas pueden atacar al páncreas. La pancreatitis puede ser a corto plazo o crónica, y esta última causa daño permanente al órgano.

La terapia génica podría PROBAR ser un método costoso para tratar la diabetes. Varios GenetiRAPIES ahora están disponibles en el mercado para otras condiciones y están disponibles a precios increíbles de GH. Uno de ellos, que trata un trastorno de la sangre llamado beta-talasemia, costó 2,8 millones de dólares y otro, para la hemofilia B, costó 3,5 millones de dólares.

Maria Escobar Vasco, endocrinóloga y experta en diabetes de UT Health San Antonio, dice que la idea de una terapia génica única es intrigante, pero se necesitarán más pruebas. “La pregunta es, ¿qué tan seguro es eso? Creo que todavía lo sabemos”, dice. La compañía tiene como objetivo comenzar una prueba inicial en humanos para fines de 2024, por lo que esas respuestas aún están a unos años de distancia.

Mientras tanto, ahora existe una forma alternativa de administrar semaglutida: a través de una píldora. Novo Nordisk, que fabrica Ozempic y Wegovy, también fabrica Rybelsus, una tableta que se usa para tratar la diabetes, y ahora está probando una versión de dosis más alta para controlar el peso. El competidor pfizer produce su propia píldora que también imita al GLP-1. Las píldoras pueden ayudar a las personas a cumplir con un régimen de dosificación que es más conveniente, pero aún conllevan el riesgo de efectos secundarios gastrointestinales y también deben tomarse con regularidad.

Todavía no se sabe si la terapia génica con Fractyl causará efectos secundarios similares. Con Ozempic y Wegovy, estos efectos a menudo aparecen en las primeras etapas de tomar el medicamento, cuando la dosis aumenta constantemente. Suelen desaparecer solos.

"El efecto de la droga para causar náuseas en realidad ocurre en el cerebro”, dice Randy Seeley, profesor de cirugía y especialista en obesidad de la Universidad de Michigan y asesor de Fractyl. Debido a que la terapia génica de Fractyl se administra al páncreas, puede evitar el problema de los efectos secundarios, pero si un poco de GLP-1 entra en el torrente sanguíneo, dice Seeley, podría tener efectos secundarios similares a los de los medicamentos actuales.

Si una sola terapia génica funciona, y es segura, podría cambiar las reglas del juego para la diabetes y el control del peso. ''La diabetes tipo 2 es una afección crónica que necesita tratamiento crónico. "La obesidad es una afección crónica que debe tratarse de forma crónica. Si solo tiene que dar acceso a las personas una vez en lugar de cada semana, el uso de esta estrategia aumentará y beneficiará a más pacientes", dice Seeley.