CIENCIA

La era de los tratamientos genéticos multimillonarios de una sola vez está aquí

La compañía dijo que el precio se fijó a la luz del «valor clínico, social, económico y de innovación que representa esta novedosa terapia génica». valor de los medicamentos y otros servicios médicos, dijo que hemgenix sería un precio justo más de $ 2.9 millones.

Pero Michael Gusmano, profesor de políticas de salud en la Universidad de Lehigh e investigador del Centro Hastings, un instituto independiente de investigación bioética en Garrison, Nueva York, dice que el costo de Hemgenix y otras terapias genéticas no debe considerarse una ganga. sugiere que los precios de los tratamientos actuales son apropiados”, dice. “Tenemos un sistema en el que los precios están completamente fuera de línea a nivel internacional”, y señala que EE. UU., a diferencia de otros países económicamente desarrollados, no regula ni negocia los precios de los nuevos medicamentos. cuando salen al mercado.

Aunque la mayoría de los pacientes nunca pagan de su bolsillo el costo total de los medicamentos, las personas que no tienen seguro y las que tienen planes con deducibles altos pueden tener problemas para acceder a estas terapias.CSL Behring dice que planea ofrecer descuentos, y otros fabricantes de terapias génicas también han establecido Programas para ayudar a los pacientes.

En una declaración a WIRED, CSL Behring dijo que el efecto general en el sistema de atención médica sería pequeño porque la hemofilia B es una enfermedad rara que afecta solo a unas 6000 personas en los EE. UU. Solo los adultos son elegibles para recibir Hemgenix, lo que hace que el grupo de pacientes potenciales sea aún más pequeño.

Polk dice que las terapias génicas son muy costosas porque son complejas y caras de fabricar. «No es una droga de molécula pequeña como Tylenol», dice ella. “Son muy diferentes de tus medicamentos clásicos que tomas en forma de píldora. Estos tipos de medicamentos a menudo pueden ser fabricados por robots, a menudo se pueden hacer millones de dosis por día y el proceso se puede subcontratar a terceros una vez que tenga ese kit de síntesis química».

Las terapias génicas se realizan inactivando virus y usándolos como dispositivos de administración para transportar genes terapéuticos a las células de los pacientes. Estos virus se cultivan en enormes tanques de acero inoxidable y luego se purifican y prueban para garantizar que sean seguros y funcionen correctamente. se necesitan 10 meses o más para producir suficientes dosis para los pacientes en un ensayo clínico.

Aunque estos tratamientos han estado en desarrollo durante varias décadas, la terapia génica todavía es muy nueva en el mercado. Polk cree que los costos de fabricación disminuirán y, en consecuencia, el precio de la terapia génica, a medida que las empresas adquieran más experiencia en la fabricación. «, dice, pero pueden pasar de cinco a 10 años para que eso suceda.

Con cientos de terapias génicas en trámite, y algunas probablemente aprobadas en los próximos años, eso podría significar que más tratamientos multimillonarios salgan al mercado.Las empresas cuentan con que estas terapias funcionen a largo plazo, pero aún existe incertidumbre sobre cuánto durarán sus efectos Los ensayos clínicos han seguido a los pacientes durante años, no décadas.

Si no duran tanto como esperaba, Gusmano se pregunta qué significará eso para el precio. E incluso si lo hace, dice, los precios multimillonarios no son sostenibles a largo plazo. «No hay duda de que estas terapias génicas van a ser costosas”, dice Gusmano. «La pregunta es: ¿a qué nivel los contribuyentes comenzarán a retroceder y simplemente se negarán a cubrirlas?».

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