Hay nueva evidencia de que Crispr puede editar genes en el cuerpo humano

Los componentes de Crispr no pueden entrar naturalmente en las células por sí solos, por lo que Intellia utiliza un sistema de entrega llamado nanopartículas lipídicas, esencialmente pequeñas burbujas de grasa, para transportarlas al hígado. En los ensayos de Intellia, los pacientes recibieron una infusión IV única de estas nanopartículas cargadas con Crispr en las venas de sus brazos. A medida que la sangre pasa por el hígado, las nanopartículas de lípidos pueden viajar fácilmente desde el torrente sanguíneo. En el hígado, las nanopartículas son absorbidas por células llamadas hepatocitos. Una vez dentro de estas células, las nanopartículas se descomponen y permiten que Crispr se ponga a trabajar editando el gen problemático.

En ambas enfermedades, una mutación genética permite que una proteína anormal se vuelva loca y cause daño. En el angioedema hereditario, el tratamiento Crispr de Intellia está diseñado para eliminar el gen KLKB1 en las células hepáticas, lo que reduce la producción de la proteína calicreína. Demasiada calicreína conduce a la sobreproducción de otra proteína llamada bradiquinina, que es responsable de episodios repetidos, debilitantes y potencialmente fatales de hinchazón.

Según Intelia presione soltarAntes de recibir la infusión de Crispr, los pacientes tenían de uno a siete episodios de hinchazón por mes.Durante un período de observación de 16 semanas, la infusión de Crispr redujo esos episodios en un promedio del 91 por ciento.

En la amiloidosis por transtiretina, las mutaciones en el gen TTR hacen que el hígado produzca versiones anormales de la proteína transtiretina. Estas proteínas dañadas se acumulan con el tiempo y causan complicaciones graves en los tejidos, incluidos el corazón, los nervios y el sistema digestivo. Un tipo de enfermedad puede provocar insuficiencia cardíaca y afecta a entre 200 000 y 500 000 personas en todo el mundo. Hasta que a los pacientes se les diagnostique la enfermedad, se espera que vivan sólo otros dos a seis años.

El tratamiento Crispr de Intellia está diseñado para inactivar el gen TTR y reducir la acumulación de la proteína que produce la enfermedad. "Esto tiene el potencial de revolucionar por completo el resultado de estos pacientes que viven con esta enfermedad", dice Sanchorawala.

Una gran pregunta es si las ediciones serán permanentes. Para algunos de los pacientes, Crispr se mostró prometedor durante un año, dice Leonard. Pero las células hepáticas finalmente se regeneran, y los científicos no han seguido a los pacientes lo suficiente como para saber si las nuevas células que se desprenden de las editadas también contendrán la corrección genética.

“Lo que sí sabemos es que cuando editas una celda, permanecerá editada de por vida. No hay manera de deshacer esto. Y luego, si hay renovación, la pregunta es, ¿dónde están los nuevos? En el caso del hígado, proviene de otros hepatocitos", dice Leonard. lo demás sigue, eso es para siempre". € €

Los científicos que trabajan en las terapias in vivo de Crispr se han centrado en el hígado como objetivo inicial porque muchas enfermedades genéticas están vinculadas a él. Crisp allí.

Otras dos compañías, Beam Therapeutics y Verve Therapeutics, también están utilizando nanopartículas de lípidos para atacar el hígado con edición de genes.En julio, Verve comenzó una prueba para tratar una forma genética de colesterol alto con una edición básica, una forma más precisa de Crispr.

Pero Leonard señala que llevar Crispr a otras células y órganos sigue siendo un enigma. "Donde es difícil llegar es al cerebro y los pulmones", dice Leonard. "Cuando piensa en los próximos años, estas son las áreas en las que la tecnología estándar de nanopartículas de lípidos puede no funcionar y es posible que necesite otros sistemas".

Adónde irá Crispr a continuación dependerá de dónde los investigadores puedan enviarlo.

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